庞贝病是由溶酶体中酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)遗传缺陷或功能障碍引起的。2021年8月6日，美国FDA 宣布批准艾夫糖苷酶替代疗法(Nexviazyme)上市，用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病患者。与标准治疗α-葡萄糖苷酶相比，Nexviazyme治疗后的 M6P(甘露糖-6-磷酸)受体含量增加约15倍，旨在帮助改善细胞对酶的摄取并增强目标糖原的清除。下图是正常肌细胞和庞贝影响肌细胞的对比图，回答下列问题：
（1）据图可知，在正常肌细胞中，糖原分解为_________ 发生在 _________中。在庞贝影响肌细胞内，此过程受阻，直接原因是_________ 减少导致全身肌肉细胞中_________ 的积累，从而导致不同肌肉不可逆的损伤。
（2）由题意推测可知，将 GAA 转运到细胞内溶酶体的关键途径就是增加 _________的含量。Nexviazyme疗法通过靶向此途径，来增强 GAA 向肌肉细胞溶酶体中的递送。
（3）标准治疗与 Nexviazyme治疗是一组对照实验，实验应选取_________ (填“健康人”或“庞贝病患者”)作为研究对象，将其分为两组，同时需要注意保证进食、活动、环境等无关变量保持 ________ 。若某庞贝病患者的病因为功能障碍，则采用Nexviazyme疗法_________ (填“是”或“否”)有效，原因是_________(要求解释原因时至少提到四种有关物质和一种细胞结构)。
【第 11904 题】 【题型】：简答题 【章节】：第2节 激素调节的过程
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【参考答案】（1） 葡萄糖 溶酶体 GAA 糖原
（2）M6P(甘露糖-6-磷酸)受体
（3） 庞贝病患者 相同且适宜 是 庞贝病患者病因若为功能障碍，采用Nexviazyme疗法可以增加M6P受体含量，促进GAA转运到细胞内溶酶体中，使糖原分解为葡萄糖，减少糖原的积累
庞贝病是由溶酶体中酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)遗传缺陷或功能障碍引起的。2021年8月6日，美国FDA 宣布批准艾夫糖苷酶替代疗法(Nexviazyme)上市，用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病患者。与标准治疗α-葡萄糖苷酶相比，Nexviazyme治疗后的 M6P(甘露糖-6-磷酸)受体含量增加约15倍，旨在帮助改善细胞对酶的摄取并增强目标糖原的清除。下图是正常肌细胞和庞贝影响肌细胞的对比图，回答下列问题：
（1）据图可知，在正常肌细胞中，糖原分解为_________ 发生在 _________中。在庞贝影响肌细胞内，此过程受阻，直接原因是_________ 减少导致全身肌肉细胞中_________ 的积累，从而导致不同肌肉不可逆的损伤。
（2）由题意推测可知，将 GAA 转运到细胞内溶酶体的关键途径就是增加 _________的含量。Nexviazyme疗法通过靶向此途径，来增强 GAA 向肌肉细胞溶酶体中的递送。
（3）标准治疗与 Nexviazyme治疗是一组对照实验，实验应选取_________ (填“健康人”或“庞贝病患者”)作为研究对象，将其分为两组，同时需要注意保证进食、活动、环境等无关变量保持 ________ 。若某庞贝病患者的病因为功能障碍，则采用Nexviazyme疗法_________ (填“是”或“否”)有效，原因是_________(要求解释原因时至少提到四种有关物质和一种细胞结构)。
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